Programul National de Tratament al Pacientilor cu Hipertensiune Arteriala Pulmonara (HTAP) 

PROGRAMUL NATIONAL DE TRATAMENT AL HIPERTENSIUNII ARTERIALE PULMONARE

Date generale

Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) este o boală gravă, cu prevalenţa redusă, aproximativ 15 pacienti la o populatie de 1 milion, iar incidenţa estimată este de 2,4 cazuri noi / milion de locuitori / an (23). Pacientul afectat are un prognostic rezervat în absenţa tratamentului, speranta de viată fiind în medie de 2.8 ani (18). Medicina modernă a făcut însă progrese importante, crescând semnificativ speranta de viata, calitatea vietii si posibilitatea reintegrării în societate  a bolnavilor cu această patologie, care sunt în general tineri (vârsta medie sub 50 ani).

            Hipertensiunea pulmonară postembolică cronică (HTPE) reprezintă o complicatie rară dar severă a tromboembolismului pulmonar (TEP), cu o frecvenţă considerată a fi 1-5% în rândul pacientilor cu un prim episod de TEP. Aproximativ 50% dintre pacientii cu HTPE ar putea beneficia de o interventie  chirurgicală cu potential curativ, restul de 50% putând beneficia de terapie vasodilatatorie cronică.

Până în 1990 singura terapie curativă în HTAP era considerată a fi transplantul pulmonar, ulterior au apărut primele medicatii eficiente, de tip prostanoid, cu administrare sistemică, precum epoprostenol (Flolan®), treprostinil (RemodulinÒ), iloprost (VentavisÒ). După 2000, au fost dezvoltate medicatiile cu administrare orala: prostanoizi – beraprost, antagonisti de receptori de endotelina – bosentan (Tracleer®) sau ambrisentan (Volibris®) si inhibitori de fosfodiesteraza 5 – sildenafil (Revatio®) si tadalafil (Adcirca®). Schemele terapeutice recomandate, publicate în ghidurile ACCP / ESC / ERS din 2004 si ulterior 2009 au determinat scăderea semnificativă a mortalitătii (cu peste 44%) si îmbunătătirea stării de sănătate a bolnavilor cu HTAP, prin cresterea toleranţei la efort, unii pacienţi reluându-şi activitatea socio-profesională. Ca singură soluţie pentru implementarea si controlul tratamentului vasodilatator a fost introdus programul national în domeniul HTAP.

Programul National al Ministerului Sănătătii

            După eforturi sustinute, în 2008, s-a născut PNHTAP al Ministerului Sănătătii (MS), parte componentă a Programului National de Boli Rare. PNHTAP a fost aprobat prin Ordinul Ministrului Sănătătii nr. 1386 / 2008 si publicat în MO din 11.07.2008. Prin PNHTAP moleculele de sildenafilum si bosentanum au fost incluse în rândul moleculelor compensate/gratuite, lista C . Acest ordin a fost completat prin Decizia Ministerului Sănătătii Nr EN 8228 / 12.08.2008 privind aprobarea bugetului total al programului. Cele 2 acte normative enumerate au aprobat practic reteaua natională de centre experte (4 pentru copii, 5 pentru adulti), cât si criteriile de includere / excludere în program si indicatorii de urmărire.

Tabel 1. Centrele nationale din PNHTAP, pacienti adulti.

Tabel 2. Centrele nationale din PNHTAP, pacienti pediatrici.

Scopul PNHTAP

Scopul principal al programului este prelungirea vietii, ameliorarea standardului de viata si mentinerea cât mai mult în activitate socio-profesională a pacientilor cu HTAP, prin asigurarea tratamentului vasodilatator specific necesar.

Activitatea în cadrul PNHTAP

Principala activitate desfăsurată în cadrul programului este cea de asigurare a tratamentului vasodilatator specific pentru pacientii inclusi, conform ghidurilor internationale în vigoare. Ghidurile stipulează că medicatia vasodilatatoare se administrează în trepte terapeutice corespunzătoare severitătii. Treptele terapeutice depind de medicatia disponibilă prin PNHTAP, în prezent fiind disponibile monoterapii (sildenafil sau bosentan) sau biterapie. În cazuri exceptionale se poate lua în considerare dublarea dozei de sildenafil.        

Populatia tintă pentru PNHTAP

Populatia tintă  a PNHTAP este reprezentată de pacientii diagnosticati cu HTAP – grupul I, respectiv HTPE – grupul IV Dana Point 2008, care îndeplinesc criteriile de includere si au indicatie de tratament vasodilatator specific conform recomandărilor ghidurilor ESC/ERS 2009.

Criterii de includere:

• 1. etiologie:
• a. HTAP idiopatică/familială.
• b. HTAP asociată cu colagenoze (sclerodermie, lupus eritematos diseminat, etc.).
• c. HTAP asociată cu defecte cardiace cu şunt stânga dreapta si forma severă de evolutie a acestora – sindromul Eisenmenger.
• d. HTP de cauză tromboembolică fără indicatie de trombendarterectomie, sau HTP persistenta / recidivanta după trombendarterectomie. 
• 2. clasa functionala II – IV NYHA
• 3. cateterism cardiac drept diagnostic (PAPm > 25mmHg, PCP < 15mmHg)
• 4. pacientii cu test de mers scăzut. La pacientii cu test de mers sub 150 m (foarte severi) sau imposibil de realizat (comorbidităti), testul de mers nu va putea fi folosit ca parametru de eficienţă.
• 5. includerea în Registrul National al pacientilor cu HTAP

Criterii de excludere :

• 1. HTP asociată bolilor cardiace stângi, grup II Dana Point 2008
• 2. HTP asociată bolilor respiratorii / hipoxiei cronice, grup III Dana Point 2008
• 3. patologii asociate severe, cu sperantă de supravietuire redusă (neoplasme, insuficienţă renală cronică severă, insuficienţă hepatică severă) si probabilitate mare reactii adverse
• 4. contraindicatii ale medicamentele vasodilatatoare utilizate
• 5. alergie sau intoleranţă cunoscută la medicamentele vasodilatatore utilizate.

Criterii de retragere:

• 1) Deces
• 2) Reactie adversă majoră la tratament, cu întreruperea permanentă a administrării medicaţiei
• 3) Dorinta pacientului
• 4) Decizia medicală, determinată de probleme severe de compliantă sau imposibilitatea de orice natură a continuării tratamentului 

Tabel 3. Situatie PNHTAP conform centralizării CNAS, adulti + copii, 01.01.2013:

Situatie PNHTAP în Institutul „Marius Nasta” Bucuresti

Pe parcursul celor 5 ani de activitate, au fost inclusi în program un număr de 60 de pacienti cu HTAP si HTPE. 5 dintre acestia au fost exclusi (1 transplant bi-pulmonar pentru HTAP idiopatică, 3 trombendarteretomii cu succes la pacienti pre-tratati si 1 corectie chirurgicală a unei fistule arteriovenoase) si 10 pacienti au decedat. Supravietuirea cumulată în cohorta urmărită la IPMN a fost astfel de 83%.

Dintre cei 45 pacienti tratati în prezent prin PNHTAP, 47% au HTAP idiopatica, 22% HTAP asociată malformatiilor congenitale cardiace si 20% sunt cu HTPE inoperabilă. De asemenea 56% sunt în clasele functionale III si IV NYHA, ceea ce reprezintă un rezultat favorabil, considerând că în registrele internationale, la diagnostic, 75% dintre subiecţi prezentau această severitate. 80% dintre pacienti primesc monoterapie cu sildenafil sau bosentan si 20% biterapie.